에스티팜은 미국 샌디에이고에 RNA·CAR-NKT(면역세포) 신기술 플랫폼을 활용한 신약개발 전문 바이오텍인 레바티오를 설립했다고 5일 밝혔다.

RNA는 리보핵산이라 불리며 DNA(디옥시리보핵산)와 함께 대표적인 유전물질이다. DNA가 우리 몸 유전정보를 담고 있는 설계도 개념이라면 RNA는 DNA로부터 필요한 유전정보를 전달받아 단백질을 생산하는 역할을 한다.

RNA는 DNA로부터 복제되거나 전달받은 유전정보를 세포 내 리보솜(단백질 공장)으로 가져가 단백질을 생산한다. RNA정보는 필요한 아미노산을 소환해 단백질을 만들게 된다. DNA정보가 RNA로 옮겨지고 단백질 생산으로 이어지는 과정에서 유전정보를 전달하는 매개체 역할을 하는 RNA를 메신저RNA(mRNA)라고 부른다. 화이자·모더나 등은 mRNA를 기반으로 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 백신을 개발한 바 있다.

에스티팜은 레바티오 설립으로 기존 올리고뉴클레오타이드·mRNA 유전자치료제 CDMO사업에서 세포치료제 개발 및 CDMO로 사업영역을 확대하겠다는 계획을 세웠다. 특히 원형 RNA(circRNA) 및 CAR-NKT 플랫폼을 구축하고 면역항암제·자가면역질환치료제 개발에 주력한다.

원형 RNA는 선형 mRNA와 달리 3’(3 프라임)과 5’(5 프라임) 말단이 연결돼 핵산분해효소에 대한 저항성이 높아 반감기가 2.5배 길고 안정하다고 회사는 평가했다.

최근 원형 RNA와 암, 알츠하이머 등의 질병간 연관성 증거가 계속 밝혀지면서 원형 RNA를 활용한 치료제 개발이 시작되고 있다. 원형 RNA 항암제를 개발하는 미국 오르나 테라퓨틱스(ORNA Therapeutics)는 1억달러 규모의 시리즈A 투자를 유치하기도 했다.

NKT는 T세포와 NK 세포의 특징을 동시에 가진 면역세포다. 기존 CAR-T 플랫폼 치료제는 면역효과가 우수하지만 환자 개인별 맞춤형 생산으로 대량생산이 어렵고 비용이 높았다. 새로운 CAR-NKT 플랫폼 치료제는 건강한 사람에서 NKT 세포를 추출해 사용함으로써 대량생산과 비용 절감이 가능하고 면역 거부 반응도 낮아 Off-the-Shelf(규격화된 제품)로 제품 개발이 가능한 장점이 있다.


이에 에스티팜은 27년간 면역항암제·자가면역질환 등을 연구해온 글로벌 전문가인 지현배 박사를 레바티오 최고기술책임자(CTO) 겸 대표로 영입했다.

지현배 박사는 미국 시카고 의과대학에서 박사학위를 받고 스크립스 연구소에서 박사 후 과정을 거쳤으며, 하버드 의과대학, 신시내티 아동병원 의료센터, 피츠버그 의과대학 암연구소에서 근무했다. 바이오텍인 온코메드 파마슈티컬스(OncoMed Pharmaceuticals)와 앰브렉스(Ambrx)에서 면역항암제 신약 개발에도 참여했다.