국내 제약·바이오 기업들이 미국 시장을 정조준하고 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 신약 개발과 허가 절차 심의가 까다롭기로 유명하다. 개발단계 신약이 임상을 거쳐 FDA로부터 허가를 받는 비율은 7.9%에 그친다. 그럼에도 국내 제약바이오 기업들은 글로벌 진출 목표 아래 꾸준히 임상에 도전하고 있다. /그래픽=김은옥 기자

#1. LG화학은 지난 8월 1일 통풍 신약인 '티굴릭소스타트'에 대한 임상3상(다수의 환자를 대상으로 한 약물의 유용성 확인 과정이며 성공적으로 끝나면 판매 가능) 시험 계획을 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다. 미국을 포함한 여러 국가의 고요산혈증 동반 성인 통풍환자 350명을 대상으로 복용 6개월째 티굴릭소스타트의 유효성과 안전성을 평가한다. 임상이 순조롭게 진행될 경우 2027년 미국 품목허가 승인을 얻어 2028년부터 글로벌 판매에 본격 나설 계획이다.

#2. 원료의약품 제조·판매업체로 코스닥 상장사인 에스티팜은 지난 8월 3일 국제에이즈학회에서 자체 개발 중인 에이즈 치료제 후보물질(STP0404)의 임상1상(안전성 집중 검사 과정으로 약물을 안전하게 투여할 수 있는 용량과 인체 내 약물 흡수 정도 등을 평가하는 단계) 세부결과 지표를 발표했다. STP0404로 명명한 이 개발 신약은 전 세계 최초로 인체 대상 임상이 진행 중인 에이즈 치료제다. 임상 1상에서 중대한 부작용이 나타나지 않아 안전성 측면에서 합격점을 받았다. 에스티팜은 안전성을 확인한 만큼 FDA와 신속한 협의를 거쳐 연내 임상 2a상(적응증의 탐색과 최적용량 결정 과정으로 약효와 작용시간, 용량 등의 기준을 확립하는 단계)에 돌입할 예정이다.

최근 미국시장을 겨냥해 신약 개발에 나서는 국내 제약·바이오기업들이 부쩍 늘었다. FDA는 신약 개발과 허가 절차 심의가 까다롭기로 유명하다. 개발단계 신약이 임상을 거쳐 FDA로부터 최종 허가까지 이르는 비율이 7.9%에 불과하다. 그럼에도 국내 기업들이 앞다퉈 미국시장을 정조준하고 글로벌 임상시험에 들어가는 이유는 해외시장 진출을 위한 교두보여서다.

국가임상시험지원재단에 따르면 2021년 국내 기업과 병원이 진행 중인 글로벌 임상시험 수는 411개로 전년과 비교해 15.1% 늘었다. 5년 전인 2017년(276건)에 비해선 48.9% 급증했다. 그만큼 신약 개발에 자신감도 붙었다. 2년 동안 허가 소식이 들리지 않았던 한국산 신약이 지난해부터 올 상반기까지 5개나 나왔다. 지난해 1월 유한양행의 비소세포폐암 치료제 렉라자를 시작으로 ▲셀트리온의 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 치료제 '렉키로나' ▲한미약품의 호중구감소증 치료제 '롤론티스' ▲대웅제약의 위식도역류질환 치료제 '펙수클루' ▲SK바이오사이언스의 코로나19 백신 '스카이코비원'까지 국산 신약 31호부터 35호로 이름을 올렸다. 이 중 한미약품과 유한양행 등의 신약은 미국시장을 겨냥하고 있다.

2021년 국내 기업과 병원이 진행 중인 글로벌 임상시험 수는 411개로 전년과 비교해 15.1% 늘었다. 5년 전인 2017년(276건)에 비해선 48.9% 급증했다. 한국이 진행 중인 글로벌 임상시험 추이./그래픽=김은옥 기자

한국의 32배 큰 미국 의약품 시장 겨냥하는 기업들의약품 시장조사기관 아이큐비아에 따르면 2021년 기준 미국 제약시장 규모는 5804억달러(약 760조원)로 전 세계시장의 41.4%를 차지한다. 한국(179억달러)에 비해 32.4배 가량 큰 거대 시장이다. 업계에선 미국 진출을 글로벌 제약사가 되기 위한 필수 요소로 꼽는다. 그만큼 미국은 세계에서 가장 큰 의약품 시장으로 블록버스터(연매출 1조원 급 신약) 탄생의 첫 관문이다. 국내 제약·바이오 기업들이 미국시장을 뚫기 위해 앞다퉈 임상시험에 진입하는 이유다.

미국 제약시장 규모는 전 세계시장의 41.4%를 차지하는 거대 시장이다. 이로 인해 미국 친출은 글로벌 제약사가 되기 위한 첫 관문으로 꼽힌다. 지난해 국가별 제약시장 점유율 현황./그래픽=김은옥 기자

바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발기업인 메드팩토는 지난 8월 5일(현지시각) FDA로부터 재발·난치성 골육종 환자 대상 항암신약 '백토서팁' 단독요법에 대한 임상1·2상 시험계획(IND)을 승인받았다. 메드팩토는 이번 임상에서 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년과 성인환자 54명을 대상으로 백토서팁 단독요법의 안전성과 항암 효과 등을 평가한다. 이후 중간 분석 결과에 따라 피험자 대상을 넓힐 계획이다.

앞서 일동제약도 같은 달 1일 FDA로부터 비알콜성지방간염(NASH) 치료 신약후보물질(ID119031166M)의 임상1상을 승인받았다. 일동제약은 임상1상에서 ID119031166M의 안전성, 내약성, 약동학에 대해 연구한다. 약물 용량을 단계적으로 올리면서 최대 투여 가능용량과 유효용량을 평가할 방침이다.

SK바이오팜의 뇌전증신약 엑스코프리가 미국시장에서 상업적 성과를 내고 있다. 엑스코프리는 올 2분기 미국에서 403억원의 매출을 기록, 전년동기대비 114.4% 증가했다. 엑스코프리 미국 매출 현황./그래픽=김은옥 기자

FDA 문턱 넘은 SK바이오팜의 성과미국시장에서 신약으로 상업적 성과를 내는 한국기업도 등장했다. SK바이오팜은 뇌전증 신약 '엑스코프리'(성분명 세노바메이트)에 대해 미국에서 자력으로 임상1상부터 3상까지 진행한 뒤 2019년 말 FDA로부터 허가받았다. 국내 제약·바이오 기업 중에선 신약 개발부터 FDA허가까지 자력으로 해낸 최초 사례다.


SK바이오팜은 엑스코프리만으로 올 2분기 미국에서 403억원의 매출을 냈다. 이는 지난해 2분기와 비교해 114.4% 증가한 규모다. 미국시장에서 엑스코프리의 성장세는 다른 경쟁 신약의 출시 때보다 훨씬 가파르다는 게 SK바이오팜의 설명이다. 지난 7월 25일 SK바이오팜은 미국 자회사 SK라이프사이언스에 664억원 규모의 엑스코프리 단일판매 및 공급계약을 체결했다. 2021년 SK바이오팜 매출액의 15.9%에 달하는 규모다. 이 같은 분위기라면 조정우 SK바이오팜 사장이 지난 3월 언급한 연간 미국 매출액 1600억원 달성도 가능하다는 평가다.

신약개발 임상 디자인 설계부터 사업개발(BD)과 품목허가(NDA)까지 지원하는 메디라마의 문한림 대표는 "미국시장은 세계 최대 규모를 자랑한다"며 "FDA는 투명하고 명확한 지침을 갖고 있는 만큼 신약 허가까지 성공할 수 있다면 이는 (글로벌 기업으로써) 첫 번째 관문을 통과하는 것"이라고 강조했다.