이엔셀의 신약 파이프라인 EN001이 미국 식품의약곡(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 사진은 기사 내용과는 무관함. /사진=이미지투데이
이엔셀의 신약 파이프라인 EN001이 미국 식품의약곡(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 사진은 기사 내용과는 무관함. /사진=이미지투데이

CDMO(위탁개발생산) 및 신약개발 전문기업 이엔셀이 개발 중인 신약 파이프라인이 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정됐다.

이엔셀은 FDA로부터 신약 파이프라인 EN001이 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품으로 지정됐다고 28일 밝혔다.


샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키고 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환이지만 현재까지 승인된 치료제는 없다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. 세포 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 게 특징이다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.

이엔셀은 지난해 10월 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복 투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료 효과를 발표했다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후 8주 시점에 DLT(용량제한독성)를 평가한 결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았다. 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 없었다. 이엔셀은 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시하는 등 연내 임상 1b상도 순조롭게 마무리한다는 계획이다.


이엔셀 관계자는 "EN001이 FDA로부터 희귀의약품으로 지정되면서 임상에 더욱 탄력을 받게 되었다"며 "현재 진행 중인 임상 1b상도 순조롭게 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.